차세대융합기술연구원(이하 융기원), 서울대학교 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 난치성 희귀질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료가능성을 제시해 주목을 받고 있다.
교신저자인 강경선 교수(서울대학교 수의과대학) 및 홍병희 교수(서울대학교 화학부 및 융기원 그래핀 융합기술 연구센터) 연구팀이 주도하고, 신석민 교수(서울대 화학부) 연구팀, 융기원 입주 벤처기업 바이오그래핀㈜ 및 그래핀스퀘어㈜ 등이 참여한 공동연구에서 연구팀은 그래핀과 그 유도체들을 나노 약물로 이용하고자 하는 노력 끝에 신경질환에서의 치료 효과를 밝혀냈다.
난치성 희귀질환 중 하나인, C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 질환이다. 대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징으로, 현재 치료제 개발이 꾸준히 이루어지고 있지만 이렇다 할 치료제가 없는 상황이다.
강경선 교수 연구팀 강인성 박사와, 바이오그래핀㈜ 유제민 박사가 1저자로 참여한 이번 연구는 그래핀양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있는 사실을 밝혀냈다.
또한, 그래핀양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이의 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명하였을 뿐만 아니라, 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.
이번 연구에서 그래핀양자점 치료제 합성과 구조 및 특성 분석, 생체배출 추적 연구를 주도한 융기원 홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오 벤처기업 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력하여 유효성과 안정성을 검증하는 전임상/임상을 진행함과 동시에 미국 FDA 신속심사를 추진할 계획이다”라고 밝혔다.
공동연구팀의 이 같은 연구 성과는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노분야 최고 국제학술지인 Nano Letters (IF: 11.238)의 표지 논문으로 선정돼 2월 25일(한국시간) 출판됐다.
한편, 융기원 입주기업인 바이오그래핀㈜은 지난 2019년 9월 소아치매 임상관련 세계최고 권위자인 NIH 포브스 포터(Forbes D. Porter) 연구팀과 협력하여 NIH 자체 전임상-임상 지원프로그램을 통해 그래핀양자점의 NPC질환 치료제 개발을 추진하는 것을 골자로 하는 공동연구계약을 체결한 바 있다.
자료제공 : 차세대융합기술연구원
